首款辉瑞罕见心肌病治疗药物在美获批

日前，辉瑞tafamidis获美国食品药品管理局（FDA）批准上市，用于治疗一种罕见心肌病——转甲状腺素蛋白相关心肌病（ATTR-CM）。

这是FDA批准的首款治疗这类疾病的药物，商品名为Vyndaqel。

“ATTR是一种罕见的、危及生命的疾病，”FDA药物评估和研究中心心血管和肾脏药物部门主任诺曼·斯托克布里奇表示，“对这一疾病治疗领域来说，该药物获批是一项重要进展。”

与此同时，FDA本次还批准了tafamidis的另一种剂型——61mg/粒，商品名为Vyndamax，推荐剂量为每日一粒。

Vyndaqel的规格是20mg/粒，推荐剂量为每日4粒。

Tafamidis是一种转甲状腺素蛋白稳定剂，可选择性地与转甲状腺素蛋白结合，稳定其四聚体结构，从而减缓淀粉样蛋白沉积的形成。

实际上，tafamidis此前已在美国之外的40多个国家获批上市。

不过，其获批适应症为治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性神经病变。

早在年，辉瑞就tafamidis治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性神经病变向FDA提出了新药申请，但FDA认为该药物临床数据不充分，拒绝了该药物的申请。

年，辉瑞重新递交申请，并得到孤儿药快速通道的资格，但FDA认为疗效证据不充分，要求增加另外的临床试验。

虽然美国上市遭拒，但辉瑞并没有放弃，而是同时开发ATTR-CM适应症。

在一项名为ATTR-ACT的3期临床试验中，该药物对ATTR-CM患者的疗效得到了证实。

研究结果显示，经过30个月治疗后，Vyndaqel组的全因死亡率和心血管相关住院率显著低于安慰剂组。

具体来看，Vyndaqel可将患者全因死亡风险降低30%，心血管相关住院风险降低32%。

此外，该药还提高了患者其他功能性指标，如机体能力和健康状况。

在安全性方面，两组不良事件发生率类似。

在人体中，转甲状腺素蛋白有着重要的生理作用。

在正常情况下，这类蛋白由四个相同亚基组成。但在这类蛋白发生病变，发生错误折叠的时候，这个四聚体就会变得不稳定，主要累及心脏、运动神经和自主神经。

ATTR-CM正是由于错误折叠的转甲状腺素蛋白在心肌内沉积，导致心室壁僵硬，引起的一种致命、可致心力衰竭的心脏病。

一旦确诊，患者预期寿命仅有2至6年。

此前，这一治疗领域尚无针对该疾病的药物获批，仅可进行对症治疗，在极少数患者中可进行心脏移植。

这款药物的获批对ATTR-CM患者来说，是一重大利好。

参考资料：

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